Che cos'è ANGPTL3 e perché è importante
ANGPTL3 è una proteina che rallenta l’attività di alcuni enzimi (lipasi) che aiutano a smaltire i grassi nel sangue. Quando ANGPTL3 è meno attiva, il corpo riesce a eliminare meglio i grassi, come i trigliceridi e il colesterolo.
Le persone con una mutazione che riduce l’attività di ANGPTL3 hanno livelli più bassi di trigliceridi, colesterolo LDL (quello "cattivo"), HDL (quello "buono") e colesterolo non-HDL. Queste persone hanno anche un rischio minore di malattie cardiache.
Come funziona Zodasiran
Zodasiran è un trattamento che usa una tecnologia chiamata interferenza RNA (RNAi). Questa tecnologia aiuta a ridurre la quantità di ANGPTL3 prodotta dal fegato, favorendo così la diminuzione dei grassi nel sangue.
Lo studio ARCHES-2
Lo studio ha coinvolto 204 persone con iperlipidemia mista, cioè con trigliceridi alti (tra 150 e 499 mg/dl) e livelli elevati di colesterolo LDL o non-HDL.
I partecipanti sono stati divisi in gruppi: alcuni hanno ricevuto Zodasiran in diverse dosi (50, 100 o 200 mg) con due iniezioni sottocutanee, una all’inizio e una dopo 12 settimane, mentre altri hanno ricevuto un placebo (una sostanza senza principio attivo). Lo studio è durato 36 settimane.
Risultati principali
- Zodasiran ha ridotto la quantità di ANGPTL3 nel sangue del 54% con la dose più bassa, fino al 74% con la dose più alta.
- I trigliceridi sono diminuiti dal 51% al 63% rispetto al placebo, a seconda della dose.
- Si sono ridotti anche altri tipi di grassi nel sangue, come il colesterolo LDL, non-HDL e una proteina chiamata apolipoproteina B.
Effetti collaterali osservati
In alcuni pazienti con diabete, la dose più alta di Zodasiran ha causato un aumento temporaneo di un valore chiamato emoglobina glicata, che serve a controllare il livello medio di zucchero nel sangue nel tempo.
In conclusione
Zodasiran ha dimostrato di ridurre in modo significativo i trigliceridi e altri grassi nel sangue in persone con iperlipidemia mista. Questo potrebbe rappresentare un passo avanti per proteggere la salute del cuore, anche se al momento non è ancora chiaro se questi cambiamenti portino a una reale riduzione del rischio di malattie cardiovascolari.