Che cos'è l'amiloidosi cardiaca da transtiretina?
È una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, rendendo più difficile il suo funzionamento. Questo può causare problemi al battito e alla forza del cuore.
Che cosa è tafamidis?
Tafamidis è un farmaco che aiuta a bloccare l'accumulo di questa proteina nel cuore, rallentando così la malattia.
Cosa ha mostrato lo studio ATTR-ACT?
- Lo studio ha confrontato pazienti con amiloidosi cardiaca trattati con tafamidis e con un placebo (una sostanza senza effetto).
- Tra i pazienti di età pari o superiore a 80 anni, chi ha preso tafamidis ha avuto risultati migliori rispetto a chi ha preso il placebo.
- Questi risultati includono una minore riduzione nella capacità di camminare per 6 minuti, livelli più stabili di un marcatore nel sangue chiamato NT-proBNP (che indica lo stress del cuore) e un punteggio migliore in un questionario che misura la qualità della vita legata al cuore.
Cosa è successo nello studio a lungo termine (ATTR-ACT LTE)?
- Tutti i pazienti hanno iniziato a prendere tafamidis, anche quelli che prima avevano ricevuto il placebo.
- I pazienti di 80 anni o più che hanno preso tafamidis fin dall'inizio hanno mantenuto una migliore qualità di vita e hanno vissuto più a lungo, con una sopravvivenza mediana di 45 mesi rispetto ai 27 mesi di chi ha iniziato dopo.
- I benefici sono stati ancora più evidenti nei pazienti più giovani di 80 anni.
In conclusione
Tafamidis è efficace nel rallentare la progressione dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina sia nelle persone sopra gli 80 anni sia in quelle più giovani. Questo significa che anche chi ha più di 80 anni può trarre beneficio da questo trattamento, migliorando la qualità della vita e la durata della sopravvivenza.
