Effetti della terapia enzimatica sostitutiva nei bambini con malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che può iniziare a manifestarsi già durante l'infanzia. Esiste un trattamento specifico chiamato terapia enzimatica sostitutiva (ERT) che può aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti. Qui spieghiamo in modo semplice cosa si sa finora sugli effetti di questo trattamento nei pazienti ped…