Che cos'è Inclisiran e come funziona
Inclisiran è un farmaco che agisce bloccando una proteina chiamata PCSK9. Questa proteina normalmente aumenta i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Inclisiran agisce interferendo con la produzione di PCSK9 a livello del messaggero RNA, riducendo così la quantità di questa proteina e, di conseguenza, il colesterolo LDL.
Lo studio ORION-1
Lo studio ha coinvolto 501 pazienti ad alto rischio di malattie cardiache con livelli elevati di colesterolo LDL. I partecipanti sono stati divisi in gruppi che hanno ricevuto diverse dosi di Inclisiran o un placebo (una sostanza senza principio attivo), tramite iniezione sotto la pelle.
Modalità di somministrazione
- Una singola dose di Inclisiran (200, 300 o 500 mg) o placebo
- Due dosi di Inclisiran (100, 200 o 300 mg) o placebo, somministrate ai giorni 1 e 90
Risultati principali
- Al 180° giorno, il colesterolo LDL si è ridotto significativamente, tra il 27,9% e il 41,9% dopo una singola dose e tra il 35,5% e il 52,6% dopo due dosi.
- La dose più efficace è stata due somministrazioni da 300 mg, con quasi la metà dei pazienti che ha raggiunto livelli di colesterolo LDL inferiori a 50 mg/dL, considerati molto bassi e protettivi.
- Al 240° giorno, i livelli di PCSK9 e colesterolo LDL sono rimasti più bassi rispetto all'inizio dello studio, mostrando un effetto duraturo.
Sicurezza e effetti collaterali
- Eventi avversi gravi si sono verificati nell'11% dei pazienti trattati con Inclisiran e nell'8% di quelli con placebo, una differenza non significativa.
- Reazioni nel sito dell'iniezione (come rossore o gonfiore) sono state riportate nel 5% dei pazienti trattati con Inclisiran.
In conclusione
Inclisiran ha dimostrato di ridurre in modo significativo e duraturo i livelli di colesterolo LDL e della proteina PCSK9 in pazienti ad alto rischio cardiovascolare. Il trattamento è stato generalmente ben tollerato, con pochi effetti collaterali. Questi risultati suggeriscono che Inclisiran potrebbe essere una nuova opzione utile per controllare il colesterolo in persone con elevato rischio di malattie cardiache.
