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Articolo per pazienti Pubblicato: 09/01/2026 Lettura: ~4 min

Lepodisiran: il nuovo farmaco che riduce il rischio cardiaco

Fonte
Nissen SE, et al. N Engl J Med. 2025 May 1;392(17):1673-1683. doi: 10.1056/NEJMoa2415818. Epub 2025 Mar 30. PMID: 40162643.

Autore articolo originale:👨‍⚕️ Domenico Mario Giamundo

Informazioni rapide
Contenuti derivati da testi redatti da Medici specialisti in ambito cardiovascolare, adattati usando un linguaggio semplice per aiutarti a capire meglio la tua salute
Categoria: 907 Sezione: 7

Abstract

Se hai livelli alti di lipoproteina (a) nel sangue, questo articolo ti interesserà. Ti spieghiamo i risultati di uno studio su un nuovo farmaco chiamato lepodisiran, che potrebbe aiutare a proteggere il tuo cuore riducendo questa sostanza nel sangue. Scoprirai come funziona, quanto è efficace e se è sicuro.

Un nuovo farmaco chiamato lepodisiran sta dando speranze a chi ha livelli elevati di una particolare sostanza nel sangue legata ai problemi cardiaci. Vediamo insieme cosa hanno scoperto i ricercatori.

Cos'è la lipoproteina (a) e perché ti riguarda

La lipoproteina (a) è una sostanza grassa presente nel tuo sangue. Quando i suoi livelli sono troppo alti, aumenta il rischio di sviluppare malattie cardiovascolari aterosclerotiche (problemi al cuore e alle arterie causati dall'accumulo di grassi).

A differenza del colesterolo "cattivo", i livelli di lipoproteina (a) sono determinati principalmente dai tuoi geni. Questo significa che dieta ed esercizio fisico, pur essendo importanti per la salute generale, hanno poco effetto su questa sostanza.

💡 Perché la lipoproteina (a) è così pericolosa

Questa sostanza favorisce la formazione di placche aterosclerotiche (accumuli di grasso nelle arterie) e aumenta il rischio di coaguli. È come avere un "doppio nemico" per il tuo sistema cardiovascolare: danneggia le arterie e favorisce la formazione di trombi.

Come agisce il lepodisiran

Il lepodisiran è un farmaco innovativo che funziona direttamente nel fegato. Si tratta di una molecola chiamata RNA interferente (una sorta di "interruttore genetico") che blocca la produzione di lipoproteina (a).

Il farmaco si somministra con un'iniezione sottocutanea (sotto la pelle), simile a quelle che fanno le persone con diabete per l'insulina. Non devi prenderlo tutti i giorni: le iniezioni sono molto distanziate nel tempo.

I risultati dello studio

I ricercatori hanno testato il lepodisiran su 320 persone con livelli molto elevati di lipoproteina (a). I partecipanti avevano una concentrazione media iniziale di 253,9 nmol per litro (un valore considerato molto alto).

Le persone sono state divise in gruppi che hanno ricevuto diverse dosi del farmaco (16 mg, 96 mg o 400 mg) o un placebo (iniezione senza principio attivo). Le iniezioni sono state fatte all'inizio dello studio e dopo 6 mesi.

Risultati impressionanti

Dal giorno 60 al giorno 180, la concentrazione di lipoproteina (a) è diminuita in modo significativo:

  • 40,8% di riduzione con la dose più bassa (16 mg)
  • 75,2% di riduzione con la dose media (96 mg)
  • 93,9% di riduzione con la dose più alta (400 mg)

Questi risultati si sono mantenuti anche a lungo termine, fino a un anno di osservazione.

✅ Cosa significa per te

Se il tuo medico ti ha detto che hai livelli alti di lipoproteina (a), questo farmaco potrebbe rappresentare una nuova opzione terapeutica. Tuttavia, ricorda che:

  • Il farmaco è ancora in fase di studio
  • Non è ancora disponibile per uso clinico
  • Dovrai aspettare l'approvazione delle autorità sanitarie
  • Il tuo cardiologo valuterà se sarà adatto al tuo caso specifico

Sicurezza e effetti collaterali

Durante lo studio, 35 persone hanno avuto eventi avversi gravi, ma gli esperti hanno stabilito che nessuno era collegato al lepodisiran. Questo è un dato rassicurante sulla sicurezza del farmaco.

Gli effetti collaterali più comuni sono stati reazioni lievi nel punto dell'iniezione, come rossore o fastidio. Questo è successo fino al 12% delle persone che hanno ricevuto la dose più alta, ed è normale con questo tipo di trattamenti.

⚠️ Importante da sapere

Anche se i risultati sono promettenti, il lepodisiran è ancora in fase di sperimentazione. Non è disponibile come terapia standard. Se hai livelli alti di lipoproteina (a), continua a seguire le indicazioni del tuo cardiologo e non interrompere eventuali terapie in corso.

Cosa aspettarsi per il futuro

Questo studio rappresenta un passo importante verso nuove terapie per chi ha livelli elevati di lipoproteina (a). Il farmaco dovrà superare ulteriori fasi di sperimentazione prima di essere disponibile per i pazienti.

Nel frattempo, se hai questo problema, il tuo medico può consigliarti altre strategie per ridurre il rischio cardiovascolare, come farmaci per il colesterolo, controllo della pressione arteriosa e stile di vita sano.

In sintesi

Il lepodisiran è un farmaco sperimentale che ha dimostrato di ridurre drasticamente i livelli di lipoproteina (a), una sostanza che aumenta il rischio di malattie cardiache. Lo studio ha mostrato riduzioni fino al 94% con la dose più alta, mantenendo un buon profilo di sicurezza. Anche se non è ancora disponibile, rappresenta una speranza concreta per chi ha questo fattore di rischio cardiovascolare.

Autore articolo originale: 👨‍⚕️ Domenico Mario Giamundo
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