Che cos’è il tafamidis e come agisce
Il tafamidis è un medicinale che aiuta a stabilizzare una proteina chiamata transtiretina. Questa proteina, quando si rompe, può causare la formazione di depositi anomali chiamati amiloide nel cuore, danneggiandolo. Il tafamidis rallenta questo processo, migliorando la prognosi dei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA).
Risultati dello studio
Lo studio ha confrontato tre gruppi di pazienti:
- 35 pazienti trattati con tafamidis alla dose di 61 mg al giorno;
- 15 pazienti trattati con tafamidis alla dose di 20 mg al giorno;
- 19 pazienti non trattati.
Dopo circa 9-11 mesi di trattamento, i pazienti che assumevano tafamidis mostravano una stabilità nei parametri importanti per la funzione del cuore, come:
- la frazione di eiezione del ventricolo sinistro (una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue);
- la massa del ventricolo sinistro (la parte principale del cuore che pompa);
- il volume extracellulare (ECV), che indica la quantità di amiloide nel cuore, valutato con una risonanza magnetica cardiaca.
Al contrario, i pazienti non trattati mostravano un peggioramento di questi parametri dopo circa 12 mesi.
Dose e benefici
Gli effetti più evidenti sul cuore sono stati osservati nel gruppo che assumeva la dose più alta di tafamidis (61 mg al giorno). Tuttavia, sia la dose alta che quella bassa sembravano migliorare la capacità funzionale dei pazienti, cioè quanto riescono a camminare in 6 minuti e i livelli di un indicatore nel sangue chiamato NT-proBNP, che riflette la salute del cuore.
Monitoraggio della malattia
Lo studio suggerisce che misurare il volume extracellulare (ECV) con la risonanza magnetica cardiaca può essere un modo utile per seguire come risponde il cuore al trattamento con tafamidis.
In conclusione
Il tafamidis è un trattamento che può rallentare la progressione dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina, mantenendo stabile la funzione del cuore e migliorando la capacità di movimento dei pazienti. La risonanza magnetica cardiaca può aiutare a monitorare l’efficacia del trattamento.
