Che cos’è l’amiloidosi cardiaca da transtiretina?
È una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi al suo funzionamento. Questo può portare a difficoltà nel camminare e a una riduzione della qualità della vita.
Lo studio APOLLO-B
Questo studio ha valutato l’effetto del patisiran su pazienti con questa malattia. I pazienti sono stati seguiti per 18 mesi e divisi in due gruppi: uno ha ricevuto il patisiran e l’altro un placebo, cioè un trattamento senza principio attivo.
Risultati principali
- I pazienti trattati con patisiran hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione della capacità di camminare per 6 minuti, un test che misura la resistenza fisica.
- La qualità della vita, valutata con un questionario specifico per problemi cardiaci (KCCQ-OS), è migliorata o si è mantenuta stabile nei pazienti con patisiran, mentre è peggiorata in chi ha ricevuto il placebo.
- I livelli di due sostanze nel sangue, NT-proBNP e troponina I, che indicano lo stress e il danno al cuore, sono rimasti stabili nei pazienti trattati con patisiran.
- Si è osservata una tendenza a una riduzione degli eventi gravi, come decessi, ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, nei pazienti che hanno ricevuto patisiran fin dall’inizio.
Sicurezza del trattamento
Il patisiran è risultato generalmente sicuro. Le reazioni avverse sono state per lo più lievi o moderate. L’effetto collaterale più comune è stata una reazione durante l’infusione del farmaco, che si è verificata nel 14% dei pazienti.
In conclusione
Lo studio APOLLO-B conferma che il patisiran può aiutare a migliorare o mantenere la capacità fisica e la qualità della vita in persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina. Inoltre, il trattamento è ben tollerato e può ridurre il rischio di eventi gravi legati alla malattia.
