Che cos’è l’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA)?
L’ATTR-CA è una malattia in cui si accumulano nel cuore delle sostanze chiamate fibrille amiloidi, formate da una proteina chiamata transtiretina. Questo accumulo rende il cuore più rigido e meno efficiente. Esistono due forme principali:
- Forma variante (ATTRv): legata a mutazioni genetiche.
- Forma wild-type (ATTRwt): senza mutazioni, più comune negli anziani.
Il ruolo del diflunisal
Il diflunisal è un farmaco antinfiammatorio non steroideo, usato da tempo per altri disturbi. Studi di laboratorio hanno mostrato che può stabilizzare la proteina transtiretina, impedendo che si accumuli nel cuore. Questo ha fatto pensare che possa aiutare a rallentare la malattia.
Lo studio recente
Uno studio condotto su 30 pazienti (quasi tutti uomini, con un’età media di circa 77 anni) ha valutato la sicurezza e l’efficacia del diflunisal nel trattamento dell’ATTR-CA. I pazienti hanno ricevuto 250 mg di diflunisal ogni 12 ore.
Risultati principali
- Il trattamento è stato generalmente tollerato, ma il 23% dei pazienti ha dovuto interromperlo a causa di effetti collaterali.
- Gli effetti collaterali più comuni erano un peggioramento della funzione renale e dolore nella parte superiore dello stomaco.
- Durante un periodo medio di circa 9 mesi, si è osservato un lieve aumento di alcuni indicatori nel sangue legati alla funzione renale e al cuore, ma senza cambiamenti significativi negli esami cardiaci.
- Confrontando i pazienti trattati con altri non trattati, è sembrata esserci una mortalità inferiore in chi ha ricevuto diflunisal, ma questi dati vanno interpretati con cautela per il numero limitato di pazienti e il tipo di studio.
In conclusione
Il diflunisal rappresenta una possibile opzione economica e relativamente sicura per il trattamento dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina. Sebbene i risultati iniziali siano promettenti, sono necessari studi più ampi e approfonditi per confermare la sua efficacia e sicurezza nel tempo.
