Che cos'è la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HOCM)
La HOCM è una malattia del cuore in cui il muscolo del ventricolo sinistro, la parte del cuore che pompa il sangue al corpo, diventa troppo spesso. Questo può causare un'ostruzione, cioè un blocco, nel percorso del sangue che esce dal cuore, chiamato tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOTO). Questo blocco può rendere difficile il flusso sanguigno e causare sintomi come affaticamento o difficoltà a respirare.
Il ruolo del mavacamten
Il mavacamten è un farmaco che, secondo uno studio chiamato EXPLORER-HCM, ha dimostrato di ridurre questa ostruzione e migliorare la capacità di movimento e la qualità della vita dei pazienti con HOCM sintomatici.
Lo studio sulla popolazione reale
Questo studio ha confrontato i pazienti con HOCM seguiti nella pratica clinica reale in Italia con quelli che avevano partecipato allo studio EXPLORER-HCM. Sono stati analizzati 1706 pazienti con ostruzione significativa (cioè con un blocco misurato sopra certi valori) nonostante avessero già ricevuto trattamenti farmacologici o altri tipi di terapie.
Risultati principali
- In 1044 pazienti (61,2%) l'ostruzione si era risolta con le terapie già in uso.
- In 662 pazienti (38,8%) l'ostruzione era ancora presente.
Caratteristiche dei pazienti reali rispetto a quelli dello studio
- I pazienti reali erano mediamente più anziani (62 anni contro 58 anni).
- Avevano un indice di massa corporea più basso (una misura che indica il peso rispetto all'altezza).
- Mostravano una storia più frequente di fibrillazione atriale, un tipo di battito cardiaco irregolare.
- All'ecocardiogramma, un esame che guarda il cuore con ultrasuoni, avevano una funzione del cuore leggermente più bassa.
- L'ostruzione era più marcata a riposo.
- Il volume dell'atrio sinistro, una parte del cuore, era più grande, segno di malattia più avanzata.
Idoneità al trattamento con mavacamten
Circa la metà dei pazienti reali con HOCM sarebbe stata considerata adatta a ricevere mavacamten, secondo le regole usate nello studio EXPLORER-HCM e le linee guida europee.
In conclusione
Il mavacamten è un farmaco che può aiutare a ridurre l'ostruzione nel cuore di chi ha la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. I pazienti seguiti nella pratica reale sono spesso più anziani e con segni di malattia più avanzata rispetto a quelli studiati in laboratorio. Tuttavia, circa la metà di loro potrebbe comunque beneficiare del trattamento con mavacamten secondo le attuali indicazioni.
