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Articolo per pazienti Pubblicato: 18/01/2017 Lettura: ~2 min

Inclisiran: un nuovo trattamento a lunga durata per ridurre il colesterolo LDL

Fonte
N Engl J Med 2017; 376:41-51 January 5, 2017 DOI: 10.1056/NEJMoa1609243. Kevin Fitzgerald.

Autore articolo originale:👨‍⚕️ Stefania Zannoni Aggiornato il 04/02/2026

Informazioni rapide
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Categoria: 919 Sezione: 7

Introduzione

Inclisiran è un nuovo tipo di farmaco che aiuta a ridurre il colesterolo "cattivo" (LDL) nel sangue. Funziona bloccando una proteina chiamata PCSK9, importante nel controllo del colesterolo. Questo trattamento ha un effetto che dura a lungo, rendendolo promettente per chi ha bisogno di abbassare i livelli di colesterolo in modo efficace e sicuro.

Che cos'è Inclisiran

Inclisiran è un medicinale che agisce sull'RNA, una molecola dentro le nostre cellule, per ridurre la produzione di una proteina chiamata PCSK9. Questa proteina normalmente aumenta i livelli di colesterolo LDL, noto come "colesterolo cattivo".

Come è stato studiato

In uno studio clinico di prima fase, sono stati coinvolti volontari sani con livelli di colesterolo LDL pari o superiori a 100 mg/dl. I partecipanti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di inclisiran o un placebo (una sostanza senza principio attivo) in diverse dosi, sia singole che ripetute nel tempo.

Risultati principali

  • Le dosi di 300 mg o più hanno ridotto la proteina PCSK9 fino al 74,5% e il colesterolo LDL fino al 50,6% dopo una singola somministrazione.
  • Questi effetti si sono mantenuti per almeno 6 mesi.
  • Le dosi multiple hanno portato a riduzioni ancora maggiori: fino all'83,8% per PCSK9 e al 59,7% per il colesterolo LDL.

Sicurezza e effetti collaterali

Gli effetti collaterali più comuni sono stati tosse, dolori muscolari o articolari, raffreddore, mal di testa, mal di schiena e diarrea. Tutti questi sono stati lievi o moderati. Non sono stati osservati eventi gravi o interruzioni del trattamento a causa di effetti indesiderati. Un aumento di un enzima epatico (γ-glutamiltransferasi) è stato notato, probabilmente legato all'uso contemporaneo di statine.

In conclusione

Inclisiran è un trattamento promettente per ridurre in modo significativo e duraturo il colesterolo LDL, con un buon profilo di sicurezza. Le dosi di 300 mg o più sono efficaci per almeno 6 mesi, offrendo una nuova opzione per la gestione del colesterolo alto.

Autore articolo originale: 👨‍⚕️ Stefania Zannoni

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