Che cos'è l’amiloidosi cardiaca da transtiretina?
È una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando danni e difficoltà nel funzionamento del muscolo cardiaco.
Cos'è acoramidis?
Acoramidis è un farmaco preso per bocca che aiuta a stabilizzare la transtiretina, impedendo che si accumuli nel cuore e danneggi il tessuto.
Lo studio ATTRibute-CM
Uno studio importante ha coinvolto 611 persone con questa malattia. Di queste, 409 hanno ricevuto acoramidis e 202 un trattamento placebo (una sostanza senza principio attivo). I pazienti sono stati seguiti per circa 30 mesi.
Risultati principali
- Riduzione della mortalità e dei ricoveri: chi ha preso acoramidis ha avuto meno probabilità di morire o di essere ricoverato per problemi cardiaci (36% contro 50%).
- Ricoveri per problemi cardiaci: sono stati dimezzati nel gruppo trattato con acoramidis rispetto al gruppo placebo.
- Benefici rapidi e duraturi: i miglioramenti si sono visti già dopo 3 mesi e sono continuati fino a 30 mesi.
- Buona tollerabilità: il farmaco è stato ben sopportato senza effetti collaterali gravi.
In conclusione
Acoramidis rappresenta una nuova opzione efficace e sicura per chi soffre di amiloidosi cardiaca da transtiretina. Riduce significativamente il rischio di ricoveri e di mortalità, migliorando la qualità della vita e la prognosi di questa malattia.
