Che cos’è l’ipertrigliceridemia grave
L’ipertrigliceridemia grave si definisce quando i trigliceridi nel sangue sono uguali o superiori a 500 mg/dL. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue. Livelli molto alti possono aumentare il rischio di pancreatite acuta, cioè un’infiammazione improvvisa del pancreas, che può essere pericolosa.
Come funziona l’evinacumab
L’evinacumab è un tipo di medicina chiamata anticorpo monoclonale. Questa medicina agisce bloccando una proteina chiamata ANGPTL3. Normalmente, ANGPTL3 impedisce l’attività di due enzimi importanti per il metabolismo dei grassi: la lipoproteina lipasi e la lipasi endoteliale. Bloccando ANGPTL3, evinacumab aiuta questi enzimi a lavorare meglio, favorendo la riduzione dei trigliceridi nel sangue.
Perché si usa evinacumab
La scoperta di evinacumab si basa sull’osservazione che alcune persone con mutazioni genetiche che riducono la produzione di ANGPTL3 hanno naturalmente livelli più bassi di trigliceridi e di altre sostanze che possono causare problemi al cuore.
Lo studio clinico
Uno studio di fase 2 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di evinacumab in 51 pazienti con ipertrigliceridemia grave che avevano già avuto almeno un episodio di pancreatite acuta. I pazienti sono stati divisi in tre gruppi in base alle mutazioni genetiche che influenzano gli enzimi per il metabolismo dei grassi:
- due mutazioni (due alleli)
- una mutazione (un allele)
- nessuna mutazione
I partecipanti hanno ricevuto evinacumab per via endovenosa (iniettato in vena) ogni 3 settimane per 24 settimane, oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo) per 12 settimane seguito da evinacumab per altre 12 settimane. Dopo il trattamento, sono stati seguiti per altre 20 settimane.
Il gruppo senza mutazioni genetiche ha mostrato la risposta migliore, con una riduzione mediana dei trigliceridi di 905 mg/dL, un risultato significativo per migliorare la loro condizione.
In conclusione
L’evinacumab rappresenta una nuova opportunità per il trattamento dell’ipertrigliceridemia grave, in particolare per chi ha livelli molto alti di trigliceridi e un rischio aumentato di pancreatite. Agisce bloccando una proteina che limita la capacità del corpo di abbassare i grassi nel sangue, aiutando così a ridurre i trigliceridi in modo efficace e sicuro, come dimostrato da uno studio clinico.
