Che cos'è la lipoproteina (a) e perché è importante
La lipoproteina (a) è una sostanza presente nel sangue. Quando è in quantità elevate, può aumentare il rischio di malattie cardiovascolari aterosclerotiche, cioè problemi al cuore e ai vasi sanguigni causati dall'accumulo di grassi nelle arterie.
Come funziona il lepodisiran
Il lepodisiran è un farmaco che agisce nel fegato per ridurre la produzione di lipoproteina (a). Si tratta di una molecola chiamata RNA interferente, che aiuta a bloccare la formazione di questa sostanza nel corpo. Il farmaco viene somministrato con un'iniezione sotto la pelle.
Lo studio clinico
Lo studio ha coinvolto 320 persone con livelli molto alti di lipoproteina (a), con una media iniziale di 253,9 nmol per litro.
I partecipanti sono stati divisi in gruppi che hanno ricevuto diverse dosi di lepodisiran (16 mg, 96 mg o 400 mg) o un placebo (una sostanza senza principio attivo). Le iniezioni sono state fatte all'inizio dello studio e dopo 180 giorni.
Risultati principali
- Dal giorno 60 al giorno 180, la concentrazione di lipoproteina (a) è diminuita in media del 40,8% con 16 mg di lepodisiran.
- Con 96 mg la riduzione è stata del 75,2%.
- Con 400 mg la riduzione è stata molto più marcata, circa il 93,9%.
Questi risultati sono stati confermati anche considerando un periodo più lungo, dal giorno 30 al giorno 360.
Sicurezza e effetti collaterali
Durante lo studio, 35 persone hanno avuto eventi avversi gravi, ma nessuno è stato collegato al lepodisiran o al placebo dagli esperti che hanno seguito lo studio.
Alcuni partecipanti, fino al 12% in quello con la dose più alta, hanno avuto reazioni lievi nel punto dell'iniezione, come rossore o fastidio, che sono comuni con questo tipo di trattamento.
In conclusione
Il lepodisiran è un farmaco che ha dimostrato di ridurre significativamente i livelli di lipoproteina (a) nel sangue, un fattore importante per il rischio di malattie cardiache. Lo studio ha anche mostrato che il farmaco è generalmente sicuro e ben tollerato, con pochi effetti collaterali lievi.
