Che cos'è la lipoproteina(a) e perché è importante
La lipoproteina(a) è una particella nel sangue che trasporta il colesterolo. Livelli molto alti di questa sostanza possono aumentare il rischio di malattie del cuore, anche in assenza di altri problemi noti.
Lo studio APOLLO e il trattamento con siRNA
Lo studio chiamato APOLLO ha coinvolto 32 persone con livelli elevati di lipoproteina(a) (superiori a 150 nmol/L). Questi partecipanti provenivano da Stati Uniti, Regno Unito e Australia.
Il trattamento usato si chiama SLN360, un tipo di siRNA (piccole molecole che aiutano a ridurre la produzione di specifiche proteine nel corpo). I partecipanti hanno ricevuto una singola iniezione sotto la pelle con diverse dosi di SLN360 oppure un placebo (una sostanza senza principio attivo).
Monitoraggio e risultati
- Dopo l'iniezione, i pazienti sono stati controllati per 24 ore e poi seguiti per 5 mesi.
- Le dosi più alte di SLN360 (300 mg e 600 mg) hanno ridotto la lipoproteina(a) fino al 96-98% poco dopo il trattamento.
- Dopo 5 mesi, la riduzione è rimasta significativa, tra il 71% e l'81% rispetto all'inizio.
- I pazienti che hanno ricevuto il placebo non hanno mostrato cambiamenti nei livelli di lipoproteina(a).
- Le dosi più alte hanno anche ridotto il colesterolo LDL, spesso chiamato "colesterolo cattivo", del 20-25%.
Sicurezza e effetti collaterali
Non sono stati riportati eventi avversi gravi. L'effetto collaterale più comune è stata una lieve e temporanea sensazione di dolore nel punto dell'iniezione.
Prospettive future
I risultati hanno sorpreso positivamente i ricercatori per la forza e la durata dell'effetto. Lo studio continuerà a seguire i partecipanti per un anno e sarà avviata una nuova fase di ricerca (fase 2) per approfondire i benefici del trattamento.
Rimane ancora da capire quali pazienti potranno trarre il massimo vantaggio da questa terapia e quale sarà il reale beneficio per la salute a lungo termine.
In conclusione
Il trattamento con siRNA SLN360 ha dimostrato di ridurre in modo significativo e duraturo i livelli di lipoproteina(a) in persone con valori elevati. Questa scoperta apre la strada a nuove possibilità per prevenire malattie cardiache legate a questa lipoproteina, anche se sono necessari ulteriori studi per confermare i benefici clinici e identificare chi potrà beneficiarne di più.
