Che cos’è l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH)?
L’ipertensione arteriosa polmonare è una malattia in cui la pressione del sangue nelle arterie dei polmoni è troppo alta. Questo rende difficile per il cuore pompare il sangue, causando affaticamento e altri problemi.
Come agisce Sotatercept?
Sotatercept è un farmaco che agisce bloccando un segnale chiamato "activina" che contribuisce al peggioramento della malattia. In passato, è stato usato in pazienti con PAH da tempo, mostrando benefici nel ridurre eventi clinici gravi.
Lo studio HYPERION: cosa è stato fatto?
- Sono stati coinvolti 320 adulti con PAH diagnosticata da meno di un anno.
- I pazienti avevano una forma di malattia di gravità moderata (classi II–III secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità).
- Tutti ricevevano già due o tre farmaci per la PAH.
- Metà dei pazienti ha ricevuto Sotatercept ogni 21 giorni, l’altra metà un placebo (farmaco finto).
Risultati principali
- Dopo circa 13 mesi, solo il 10,6% dei pazienti con Sotatercept ha avuto un peggioramento clinico, rispetto al 36,9% di chi ha ricevuto placebo.
- Il peggioramento della capacità di esercizio è stato molto più raro nel gruppo Sotatercept (5,0% contro 28,8%).
- Le ospedalizzazioni non programmate sono state meno frequenti con Sotatercept (1,9% contro 8,8%).
- I decessi sono stati simili tra i gruppi (4,4% contro 3,8%).
- Non sono stati necessari trapianti o procedure chirurgiche per migliorare la circolazione.
Effetti collaterali
Gli effetti indesiderati più comuni con Sotatercept sono stati:
- Epistassi, cioè sanguinamento dal naso (31,9% dei pazienti).
- Teleangectasie, che sono piccoli vasi sanguigni visibili sulla pelle (26,2%).
In conclusione
Lo studio mostra che iniziare presto il trattamento con Sotatercept, insieme ad altri farmaci, può ridurre significativamente il rischio di peggioramento in persone con ipertensione arteriosa polmonare. Questo apre nuove possibilità per migliorare la qualità della vita fin dai primi mesi dopo la diagnosi.
