Che cos’è l’acoramidis
L’acoramidis è un farmaco progettato per stabilizzare una proteina chiamata transtiretina, che nel cuore può causare una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA). Questa proteina normalmente si unisce in gruppi di quattro (tetramero), e il farmaco aiuta a mantenere questa struttura stabile, prevenendo danni al cuore.
Lo studio e i pazienti coinvolti
Lo studio è stato condotto su 49 pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina. Questi pazienti avevano una forma di malattia di media gravità (classificata come classe II o III secondo la New York Heart Association) e avevano già avuto almeno un ricovero per problemi cardiaci legati alla malattia.
I pazienti sono stati divisi in tre gruppi: uno ha ricevuto un placebo (farmaco senza principio attivo), mentre gli altri due gruppi hanno ricevuto due dosi diverse di acoramidis (400 mg o 800 mg due volte al giorno). Dopo 28 giorni, quasi tutti hanno continuato a prendere 800 mg due volte al giorno.
Risultati sulla sicurezza e tollerabilità
L’acoramidis è risultato ben tollerato dai pazienti. Gli effetti collaterali osservati erano più probabilmente legati alla malattia di base, ad altre condizioni di salute o all’età avanzata, piuttosto che al farmaco stesso.
Effetti sul cuore e sulla proteina transtiretina
Dopo circa 30 mesi, molti pazienti hanno mostrato un miglioramento nei valori di un marcatore chiamato NT-proBNP, che è usato per valutare la salute del cuore. In particolare, il 68% dei pazienti aveva valori più bassi rispetto all’inizio dello studio, indicando una possibile stabilizzazione o miglioramento della funzione cardiaca.
Inoltre, la stabilità della proteina transtiretina è stata mantenuta nel tempo, come dimostrato da esami di laboratorio che hanno misurato la quantità e la stabilità della proteina nel sangue.
Prospettive future
Un nuovo studio di fase 3, chiamato ATTRIBUTE-CM, è in corso per raccogliere ulteriori informazioni sull’efficacia e la sicurezza dell’acoramidis in un numero più ampio di pazienti.
In conclusione
L’acoramidis è un farmaco promettente per le persone con amiloidosi cardiaca da transtiretina. Lo studio ha mostrato che è sicuro e ben tollerato nel tempo, con segnali positivi sulla stabilità della proteina transtiretina e sulla salute del cuore. Ulteriori studi aiuteranno a confermare questi risultati.
