Che cos'è il patisiran e a chi è destinato?
Patisiran è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. È approvato per il trattamento di persone con una forma specifica di amiloidosi da transtiretina, una malattia causata da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può causare problemi ai nervi e al cuore.
Lo studio APOLLO-B: obiettivi e pazienti coinvolti
Lo studio ha coinvolto 360 pazienti con amiloidosi da transtiretina, sia con mutazioni genetiche (forma variante) sia senza (forma wild-type), che avevano problemi cardiaci e una storia di scompenso cardiaco. I pazienti dovevano essere in buone condizioni generali, con una capacità di camminare almeno 150 metri in 6 minuti e livelli specifici di un marcatore cardiaco chiamato NT-proBNP.
Alcuni pazienti assumevano già un altro farmaco chiamato tafamidis, mentre altri no. I partecipanti sono stati divisi in due gruppi: uno ha ricevuto patisiran e l'altro un placebo (una sostanza senza principio attivo), per 12 mesi.
Risultati principali
- Distanza percorsa in 6 minuti: Entrambi i gruppi hanno mostrato una riduzione della distanza camminata, ma il gruppo trattato con patisiran ha mantenuto una distanza leggermente maggiore rispetto al placebo, con una differenza media di 15 metri.
- Qualità della vita: Il gruppo con patisiran ha riportato un miglioramento più significativo nella qualità della vita, valutata con un questionario specifico per le malattie cardiache.
- Biomarcatori cardiaci: Il livello di NT-proBNP, un indicatore di stress sul cuore, è aumentato meno nei pazienti trattati con patisiran rispetto a quelli con placebo.
- Eventi gravi e ospedalizzazioni: Non sono state trovate differenze significative tra i due gruppi riguardo a ospedalizzazioni o mortalità durante il periodo dello studio.
Sicurezza del trattamento
Gli effetti collaterali osservati sono stati per lo più lievi o moderati. I più comuni erano reazioni durante l'infusione, dolori articolari e spasmi muscolari. Gli eventi legati al cuore sono stati meno frequenti nel gruppo trattato con patisiran rispetto al placebo.
In conclusione
Lo studio APOLLO-B ha mostrato che il patisiran può aiutare a mantenere una migliore capacità di camminare e migliorare la qualità della vita in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina. Il farmaco ha anche limitato l'aumento di un importante indicatore di stress cardiaco, con un buon profilo di sicurezza. Questi risultati saranno ulteriormente confermati da studi successivi.
