Che cos'è l'aficamten e come funziona
L'aficamten è un farmaco che agisce sulla miosina, una proteina importante per la contrazione del cuore. In alcune persone con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva, le cellule del cuore si contraggono troppo forte, causando problemi. L'aficamten aiuta a ridurre questa ipercontrattilità, migliorando così la funzione del cuore.
Lo studio REDWOOD-HCM Cohort 4
Questo studio ha coinvolto 41 pazienti, di cui 24 donne, con una forma di cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva. Questi pazienti avevano sintomi da moderati a gravi (classificati come classe II o III secondo la New York Heart Association, NYHA) e una buona funzione del cuore (frazione d'eiezione ≥60%).
Molti di loro assumevano già altri farmaci per il cuore, come beta-bloccanti o calcio-antagonisti.
Modalità di somministrazione e monitoraggio
- Le dosi di aficamten erano di 5, 10 o 15 mg al giorno.
- La dose veniva aumentata o ridotta in base alla funzione del cuore misurata durante il trattamento.
- Se la funzione del cuore scendeva troppo, il farmaco veniva sospeso.
Risultati principali
- La funzione del cuore ha mostrato solo piccoli cambiamenti, che sono stati reversibili dopo l'interruzione del farmaco.
- Dopo 6 settimane, la maggior parte dei pazienti assumeva la dose massima di 15 mg.
- Dopo 10 settimane, il 58% dei pazienti ha mostrato un miglioramento significativo nei sintomi e nella qualità di vita.
- Il 56% ha avuto meno difficoltà a respirare, con un miglioramento di almeno una classe NYHA.
- Il 28% è arrivato alla classe NYHA I, che indica pochi o nessun sintomo.
- La frequenza degli episodi di dolore al petto (angina) si è ridotta.
- Biomarcatori importanti che indicano lo stress del cuore, come la troponina e il peptide NT-proBNP, sono diminuiti notevolmente.
Sicurezza del trattamento
- Tre pazienti hanno avuto una riduzione temporanea della funzione del cuore, ma nessuno è sceso sotto un livello pericoloso.
- Tutti i valori della funzione cardiaca sono tornati normali dopo aver sospeso il farmaco per due settimane.
- Non sono stati segnalati eventi avversi gravi legati all'aficamten.
Altri aspetti osservati
- Il farmaco ha mostrato benefici anche in pazienti con ostruzione nel cuore.
- La funzione diastolica, cioè il modo in cui il cuore si rilassa, è migliorata leggermente.
- È stata osservata una riduzione della massa del ventricolo sinistro, una parte importante del cuore.
Prospettive future
Un nuovo studio di fase 3 è previsto a breve. Questo permetterà di capire meglio se l'aficamten può migliorare la prognosi e la vita delle persone con questa malattia.
In conclusione
L'aficamten è un farmaco promettente per chi ha la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva, una condizione per cui oggi non esistono terapie specifiche. Lo studio ha mostrato che il farmaco può migliorare i sintomi, la qualità della vita e alcuni segni di stress cardiaco, con un buon profilo di sicurezza. Sono necessari ulteriori studi per confermare questi risultati e valutare i benefici a lungo termine.
