Che cos'è lo studio ATTRibute-CM
Lo studio ATTRibute-CM ha valutato l'efficacia di acoramidis, un farmaco che agisce stabilizzando una proteina chiamata transtiretina, nei pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM). Questa è una malattia in cui la proteina transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi al suo funzionamento.
Come è stato condotto lo studio
- 632 pazienti con ATTR-CM sintomatica sono stati divisi in due gruppi: uno ha ricevuto acoramidis per via orale (800 mg due volte al giorno), l'altro un placebo (una sostanza senza principio attivo).
- Il trattamento è durato 30 mesi.
- Dopo 12 mesi, entrambi i gruppi potevano iniziare un altro trattamento chiamato tafamidis, già disponibile sul mercato.
- I partecipanti avevano in media 78 anni, la maggior parte erano uomini (90%) e la maggioranza presentava una forma di malattia di grado moderato (classe NYHA II o III).
Quali sono stati gli obiettivi dello studio
L'obiettivo principale era valutare, dopo 30 mesi, se acoramidis potesse migliorare la salute dei pazienti considerando diversi aspetti:
- La mortalità per tutte le cause (cioè il numero di persone decedute per qualsiasi motivo).
- Il numero di ricoveri in ospedale per problemi cardiaci.
- I livelli nel sangue di una sostanza chiamata NT-proBNP, che riflette lo stress del cuore.
- La distanza percorsa camminando per sei minuti, che indica la capacità di fare attività fisica.
Risultati principali
- Il trattamento con acoramidis ha mostrato risultati migliori rispetto al placebo in tutti questi aspetti.
- La mortalità è stata ridotta.
- Le ospedalizzazioni per malattie cardiache sono diminuite di circa il 50% nel gruppo trattato con acoramidis.
- I livelli di NT-proBNP sono migliorati, indicando un minore stress sul cuore.
- La capacità di camminare per sei minuti è aumentata, segno di un miglioramento della funzione fisica.
Come funziona acoramidis
Acoramidis agisce stabilizzando la proteina transtiretina, impedendo che si accumuli nel cuore e causi danni. Questo meccanismo è simile a quello di un altro farmaco chiamato tafamidis, già utilizzato per questa malattia.
In conclusione
Lo studio ATTRibute-CM ha dimostrato che acoramidis è una nuova opzione efficace per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questo farmaco può aiutare a ridurre la mortalità, diminuire i ricoveri per problemi cardiaci e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
