Che cos'è la terapia genica sperimentale?
Si tratta di una singola infusione di una terapia chiamata CRISPR-Cas9, che agisce su una proteina chiamata angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3). Questa proteina è coinvolta nella regolazione dei grassi nel sangue.
La terapia, chiamata CTX310, usa nanoparticelle lipidiche per trasportare il trattamento direttamente al fegato, dove inattiva in modo permanente la proteina ANGPTL3. In questo modo, si riduce la produzione di sostanze che favoriscono l'accumulo di grassi nel sangue.
Risultati dello studio
- Lo studio ha coinvolto 15 persone con livelli elevati di colesterolo LDL (quello "cattivo"), trigliceridi o entrambi, non controllati nonostante le terapie abituali.
- Dopo una sola infusione, si è osservata una riduzione di circa il 50% del colesterolo LDL e del 55% dei trigliceridi.
- Gli effetti sono stati visibili già dopo due settimane e sono durati almeno 60 giorni.
- Le riduzioni sono state più marcate con dosi più alte, arrivando anche a oltre il 60%.
Sicurezza e prospettive future
Il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Solo pochi pazienti hanno avuto eventi avversi seri, senza che fossero collegati direttamente alla terapia o alla dose somministrata.
Questi risultati suggeriscono un possibile approccio "one-and-done", cioè una singola procedura in grado di garantire un controllo duraturo dei grassi nel sangue. Questo potrebbe superare i problemi legati all'assunzione continua di farmaci, particolarmente importanti in persone con forme genetiche o molto severe di dislipidemia.
Tuttavia, si tratta di dati preliminari. Sono necessari studi più ampi e di durata maggiore per confermare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine, e per capire come questa terapia si posizioni rispetto ai trattamenti già disponibili.
In conclusione
Questa nuova terapia genica rappresenta una promettente novità nel trattamento delle dislipidemie ad alto rischio. Con una sola infusione si può ottenere una riduzione significativa e duratura dei grassi nel sangue, ma servono ulteriori ricerche per confermare questi risultati e valutarne l'uso nella pratica clinica.
